- Avanza un nuevo tratamiento que podría revertir los efectos de la esclerosis múltiple y mejorar la calidad de vida de los afectados
- Científicos desarrollan fármaco que puede revertir el daño causado por la esclerosis múltiple
- La esclerosis múltiple y su impacto
- El descubrimiento clave
- La nueva terapia
- El trabajo de investigación
- El avance original
- La clemastina
- La búsqueda de un fármaco ideal
- La colaboración con Contineum Therapeutics
- La fabricación del fármaco
- Los resultados prometedores
- El futuro de la terapia
Avanza un nuevo tratamiento que podría revertir los efectos de la esclerosis múltiple y mejorar la calidad de vida de los afectados
En un avance médico revolucionario, un equipo de investigadores ha desarrollado un nuevo tratamiento innovador que tiene el potencial de revertir los efectos debilitantes de la esclerosis múltiple, una enfermedad crónica y degenerativa que afecta a millones de personas en todo el mundo. Este prometedor avance podría mejorar significativamente la calidad de vida de aquellos que padecen esta enfermedad, brindándoles una nueva esperanza para recuperar su independencia y bienestar. A continuación, se presentan los detalles de este importante descubrimiento, que abre las puertas a un futuro más optimista para los pacientes con esclerosis múltiple.
Científicos desarrollan fármaco que puede revertir el daño causado por la esclerosis múltiple
Un equipo de científicos de la Universidad de California en San Francisco y Contineum Therapeutics ha desarrollado un fármaco que estimula al organismo a reponer la mielina, lo que podría ser una forma de revertir el daño causado por la esclerosis múltiple. El nuevo medicamento, denominado PIPE-307, ya está siendo probado en ensayos clínicos.
La esclerosis múltiple y su impacto
La esclerosis múltiple (EM) degrada el aislamiento protector, la mielina, que rodea las células nerviosas, dejando sus axones, que transportan los impulsos eléctricos, expuestos como cables desnudos. Esto puede causar problemas devastadores de movimiento, equilibrio y visión y, sin tratamiento, puede llevar a la parálisis, la pérdida de independencia y la reducción de la esperanza de vida. Cada cinco minutos se diagnostica un nuevo caso de esclerosis múltiple en el mundo.
El descubrimiento clave
El científico del Contineum y primer autor, el doctor Michael Poon, descubrió que un receptor escurridizo de ciertas células del cerebro, conocido como M1R, estaba presente en las células que pueden reparar las fibras dañadas. Utilizando una toxina presente en el veneno de la serpiente mamba verde, Poon demostró que el receptor M1R estaba presente en las células precursoras de oligodendrocitos (OPC) que se encuentran cerca del daño causado por la EM.
La nueva terapia
La nueva terapia, PIPE-307, se dirige a bloquear el receptor M1R, lo que induce a las OPC a madurar y convertirse en oligodendrocitos productores de mielina. Una vez bloqueado el receptor, los oligodendrocitos entran en acción, envolviendo los axones para formar una nueva vaina de mielina.
El trabajo de investigación
El trabajo está liderado por los doctores Jonah Chan y Ari Green. Chan dirigió el equipo para descubrir en 2014 que un antihistamínico oscuro conocido como clemastina podría inducir la remielinización, que nadie sabía que era posible. Hace 10 años, descubrimos una forma en que el cuerpo puede regenerar su mielina en respuesta a la señal molecular correcta, retrocediendo las consecuencias de la EM, ha explicado Chan.
El avance original
El avance original se produjo cuando Chan inventó un método para cribar fármacos en función de su capacidad para instigar la remielinización. El método identificó un grupo de fármacos, entre ellos la clemastina, que tenían algo en común: bloqueaban los receptores muscarínicos.
La clemastina
La clemastina activa las OPC bloqueando los receptores muscarínicos, lo que permite a las OPC madurar y convertirse en oligodendrocitos productores de mielina. Sin embargo, a pesar de su inocuidad, la clemastina solo fue modestamente eficaz.
La búsqueda de un fármaco ideal
Los autores también descubrieron que los beneficios de la clemastina procedían del bloqueo de uno solo de los cinco receptores muscarínicos, el M1R, pero el efecto sobre el M1R era medio y el fármaco también afectaba a los demás receptores. El fármaco ideal debería centrarse en el M1R.
La colaboración con Contineum Therapeutics
Los científicos de la UCSF necesitaban un socio industrial para avanzar en el proyecto. Finalmente, se constituyó Contineum Therapeutics para adoptar un enfoque meticuloso en la creación de ese fármaco ideal.
La fabricación del fármaco
Un equipo de químicos medicinales de Contineum, dirigido por el doctor Austin Chen, se puso entonces a trabajar en el fármaco que Chan y Green habían imaginado, diseñando el PIPE-307 para bloquear con potencia el M1R y penetrar en el cerebro.
Los resultados prometedores
El PIPE-307 bloqueó el receptor M1R mucho mejor que la clemastina, hizo que las OPC maduraran hasta convertirse en oligodendrocitos y empezaran a mielinizar los axones cercanos; y atravesó la barrera hematoencefálica. Aun así, lo más revelador para los investigadores es que invirtió la degradación observada en un modelo de ratón de EM.
El futuro de la terapia
En 2021, PIPE-307 superó un ensayo clínico de fase I que demostró su seguridad. Actualmente se está probando en pacientes con EM en la fase II. Si tiene éxito, podría transformar el tratamiento de la esclerosis múltiple. Todos los pacientes a los que diagnosticamos esclerosis múltiple presentan algún grado de lesión preexistente, afirma Green. Ahora podríamos tener la oportunidad no solo de detener su enfermedad, sino también de curarla.
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