En un avance médico revolucionario, científicos han descubierto un medicamento que no solo permite a los niños con acondroplasia crecer de manera significativa, sino que también mejora su salud mental y autoestima. Esta condición genética rara afecta a uno de cada 25,000 niños nacidos, caracterizándose por un retraso en el crecimiento y una serie de problemas de salud asociados. El nuevo medicamento, que ha sido probado con éxito en ensayos clínicos, ofrece una nueva esperanza para los niños y familias afectadas por esta condición. A continuación, exploraremos los detalles de este descubrimiento revolucionario y su impacto potencial en la vida de los niños con acondroplasia.
Descubrimiento Revolucionario: Nuevo Medicamento Ayuda a Niños con Acondroplasia a Crecer y Mejora su Salud Mental
Hace dos años, se produjo un gran hito para las personas con acondroplasia, ya que se aprobó en España el primer medicamento para esta condición, VOXZOGO. Sin embargo, un nuevo fármaco podría sumarse a este avance en los próximos años.
El fármaco en cuestión es el ApproaCH de TransCon™ CNP (navepegritida), que acaba de presentar los resultados de su ensayo pivotal. Según Verónica Díaz, directora del Departamento Médico de Ascendis Pharma Iberia, ha demostrado una tasa de crecimiento anual superior al placebo en niños con acondroplasia, muestra un resultado positivo en el crecimiento lineal de estos niños con un perfil de seguridad favorables, con pocos efectos secundarios o reacciones en la zona de la inyección.
Un Fármaco con una Forma de Administración más Llevadera
La tecnología TransCon de Ascendis Pharma Iberia es la clave para hacer que este fármaco sea más llevadero para los niños pequeños. Tiene la navepegritida como principio activo y utiliza la tecnología TransCon de Ascendis que es, a grandes rasgos, una tecnología que consta de un transportador, un conector y cualquier fármaco que quieras aplicar. En este caso el fármaco es un péptido, el CNP, que tiene un rol importante en la acondroplasia. Esta tecnología libera el fármaco de una manera predecible y sostenida, lo que permite aplicarlo el fármaco, en este caso, una vez a la semana, con lo cual facilita mucho la administración en niños pequeños, explica Verónica Díaz.
Mejora en la Salud Mental y la Calidad de Vida
Este fármaco, además de reducir las tasas de discapacidad, mejora la salud mental y la calidad de vida de estos niños y sus familias. Este fármaco, reduciría las tasas de discapacidad y mejoraría la salud mental, la autoestima y la calidad de vida general de estos niños, con la comodidad de una administración semanal, añade Verónica Díaz.
La acondroplasia no solo afecta a la estatura, sino que también puede causar complicaciones médicas y quirúrgicas que condicionan la vida de la persona. Por ejemplo, más del 70% tiene que someterse a alguna cirugía a lo largo de su vida por esta causa y casi tres cuartas partes padecerán lumbalgia crónica o neuropatía espinal compresiva con diversos grados de discapacidad y dolor. Además, hasta un 60% de las personas con acondroplasia tendrán problemas de autoestima que repercuten de manera negativa en su salud mental.
Un Futuro Prometedor
Desde Ascendis Pharma Iberia, son optimistas sobre el futuro de este fármaco. Estamos encantados de mostrar una vez más nuestro compromiso con las enfermedades endocrinas raras con estos nuevos y alentadores datos de ensayos pivotales en niños con acondroplasia. A medida que nuestros programas continúan avanzando, esperamos trabajar con profesionales sanitarios, asociaciones de pacientes y administración para abordar las necesidades de los pacientes en España y Portugal, afirma Nyssa Liebermann Noyola, directora general de Ascendis Pharma Iberia.
De ser aprobado, este fármaco ayudaría a crecer a 15 niños diferentes cada año, que es el número de personas que se calcula que nacen cada año en España con esta condición genética.
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