Según un ensayo preliminar, la técnica de ARNm de las vacunas contra el covid podría disminuir los síntomas de un trastorno raro. Esta noticia apunta hacia posibles beneficios adicionales de las vacunas basadas en ARNm, más allá de su eficacia contra el covid-19. De confirmarse estos resultados, se abriría la puerta a nuevas posibilidades terapéuticas para abordar condiciones médicas poco comunes. Es importante destacar que este es solo un ensayo preliminar y que se necesitan más estudios para validar esta hipótesis. No obstante, el potencial de las vacunas de ARNm para impactar positivamente en la salud más allá de la prevención del covid-19 es motivo de optimismo y atención en la comunidad científica.
Nueva terapia con ARN mensajero podría aliviar síntomas de trastorno raro
Un primer ensayo clínico en humanos ha demostrado los beneficios del ARN mensajero en la acidemia propiónica, un raro trastorno metabólico. Esta terapia, similar a la utilizada en algunas vacunas de la covid-19, ha logrado reducir los síntomas en algunos pacientes, según un análisis preliminar publicado en la revista Nature.
Beneficios del ARNm en acidemia propiónica
La acidemia propiónica es un trastorno hereditario caracterizado por defectos en las enzimas que metabolizan ciertas partes de proteínas y grasas, afectando a una de cada 150.000 personas. Los pacientes pueden acumular metabolitos tóxicos en el organismo, causando complicaciones graves. Actualmente no existen fármacos aprobados para tratar directamente estos defectos enzimáticos.
Ensayo clínico con resultados alentadores
En el ensayo en fase 1-2 liderado por Stephanie Grünewald, se evaluó el ARNm-3927 en 16 pacientes con acidemia propiónica. En ocho de ellos, se observó una reducción del 70% en los síntomas potencialmente mortales. Aunque se reportaron efectos adversos como fiebre y vómitos, no se consideraron limitantes de la dosis.
Los resultados preliminares muestran signos alentadores de un posible beneficio clínico de la terapia basada en ARN mensajero para esta enfermedad rara. Aunque el estudio tiene limitaciones, los investigadores destacan la importancia de estos primeros datos clínicos en la búsqueda de tratamientos para pacientes con acidemia propiónica.
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